Новий препарат знизив ризик рецидиву рідкісного аутоімунного захворювання нервової системи на 93%
Для людей із розладом спектра оптиконейромієліту кожен новий напад може означати незворотне погіршення зору, слабкість у кінцівках або інші тяжкі неврологічні наслідки. Саме тому головна мета підтримувального лікування полягає не лише у полегшенні симптомів, а передусім у запобіганні наступному рецидиву. Нове рандомізоване дослідження фази III показало дуже помітний ефект препарату обінутузумаб β у пацієнтів із AQP4-позитивною формою цього захворювання.
Розлад спектра оптиконейромієліту, або NMOSD, є рідкісним аутоімунним захворюванням центральної нервової системи. Імунна система помилково атакує структури, пов’язані з білком аквапорин-4, особливо у зорових нервах і спинному мозку. Через це хвороба часто перебігає нападами, а накопичення ушкоджень після кожного рецидиву може призводити до стійкої інвалідності.
Два рецидиви проти двадцяти одного
У багатоцентровому випробуванні взяла участь 91 людина віком від 18 до 70 років із підтвердженими антитілами AQP4-IgG. Учасників випадковим чином розподілили на дві групи: 45 отримували внутрішньовенно обінутузумаб β, а 46 — плацебо. Основним показником був час до першого підтвердженого рецидиву протягом контрольованого періоду.
Різниця виявилася великою. Рецидив стався у 2 з 45 учасників, які отримували препарат, тобто у 4,4%, і у 21 з 46 людей у групі плацебо — 45,7%. Розрахований ризик першого рецидиву був приблизно на 93,1% нижчим у групі обінутузумабу β. Дослідники також повідомили про сприятливі зміни клінічних та МРТ-показників.
Обінутузумаб β є глікоінженерованим моноклональним антитілом типу II проти CD20. Його завдання — глибоко пригнічувати В-клітини, які відіграють центральну роль у формуванні патологічної гуморальної імунної відповіді при AQP4-позитивному NMOSD. Механізм споріднений із уже відомими стратегіями виснаження В-клітин, але конструкція антитіла розроблена для посилення клітинної цитотоксичної відповіді.
Сильний результат, але потрібне довше спостереження
Важливо, що частота тяжких небажаних явищ, які дослідники пов’язували з лікуванням, була близькою в обох групах: 6,7% на препараті та 6,5% на плацебо. Водночас це не означає відсутності ризиків. Терапії, які впливають на В-клітини, потребують медичного контролю, а довгостроковий баланс ефективності та безпеки визначається лише після тривалішого спостереження.
Дослідження також має чіткі межі. Воно стосувалося лише пацієнтів із AQP4-IgG-позитивною формою, тому результат не можна автоматично переносити на серонегативні варіанти хвороби. Крім того, плацебо-контроль не дає прямої відповіді, наскільки новий препарат кращий або гірший за всі інші сучасні біологічні терапії.
Попри ці застереження, різниця між групами робить результат одним із найбільш помітних для цієї рідкісної неврологічної хвороби. Якщо довготривале спостереження підтвердить стійкість ефекту, обінутузумаб β може стати ще одним важливим інструментом для запобігання нападам, від яких найбільше залежить майбутня функціональність пацієнтів.
